{"id":14174,"date":"2025-07-18T03:52:43","date_gmt":"2025-07-18T07:52:43","guid":{"rendered":"https:\/\/mediawall.news\/experts-avertissent-reduction-financement-medicaments-maladies-rares\/"},"modified":"2025-07-18T03:52:43","modified_gmt":"2025-07-18T07:52:43","slug":"experts-avertissent-reduction-financement-medicaments-maladies-rares","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.mediawall.news\/fr\/experts-avertissent-reduction-financement-medicaments-maladies-rares\/","title":{"rendered":"Des experts mettent en garde contre la r\u00e9duction du financement des m\u00e9dicaments pour les maladies rares au Canada"},"content":{"rendered":"
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En arrivant dans l’all\u00e9e en gravier de la maison des Pollock \u00e0 l’ext\u00e9rieur d’Edmonton, la lumi\u00e8re matinale projette de longues ombres sur la pelouse givr\u00e9e. Charleigh, une adolescente de 16 ans aux yeux vifs et au rire contagieux, m’accueille \u00e0 la porte avant m\u00eame que je puisse frapper.<\/p>\n

\u00ab\u00a0Maman dit que je devrais vous montrer mes m\u00e9dailles d’abord,\u00a0\u00bb me confie-t-elle en me guidant vers une vitrine dans leur modeste salon.<\/p>\n

Derri\u00e8re la vitre : des r\u00e9compenses de natation, des reconnaissances d’\u00e9quipe de d\u00e9bat, et des photos de Charleigh en randonn\u00e9e avec ses amis dans le parc national Jasper. Ce qui n’est pas imm\u00e9diatement visible, c’est que chacune de ces r\u00e9ussites existe gr\u00e2ce \u00e0 un m\u00e9dicament qui co\u00fbte plus cher que le salaire annuel de nombreux Canadiens.<\/p>\n

Charleigh souffre de ph\u00e9nylc\u00e9tonurie (PCU)<\/b>, une maladie g\u00e9n\u00e9tique rare qui emp\u00eache son corps de m\u00e9taboliser correctement l’acide amin\u00e9 ph\u00e9nylalanine. Sans traitement, l’accumulation toxique provoquerait de graves l\u00e9sions neurologiques. Depuis dix ans, un m\u00e9dicament sp\u00e9cialis\u00e9 appel\u00e9 Kuvan<\/b> lui permet de maintenir un r\u00e9gime alimentaire plus flexible et une bonne sant\u00e9 neurologique.<\/p>\n

Mais le mois dernier, le gouvernement albertain a annonc\u00e9 qu’il cesserait de financer ce m\u00e9dicament, laissant la famille Pollock face \u00e0 des co\u00fbts potentiels de 180 000 $<\/b> par ann\u00e9e.<\/p>\n

\u00ab\u00a0Nous avons construit nos vies en supposant que ma fille aurait acc\u00e8s au m\u00e9dicament dont elle a besoin,\u00a0\u00bb explique Karen Pollock, la m\u00e8re de Charleigh, qui travaille comme hygi\u00e9niste dentaire. \u00ab\u00a0Nous n’avons pas ce genre d’argent. Personne ne l’a.\u00a0\u00bb<\/p>\n

La d\u00e9cision de l’Alberta refl\u00e8te une tendance inqui\u00e9tante qui \u00e9merge partout au Canada, alors que les gouvernements provinciaux r\u00e9\u00e9valuent le financement des m\u00e9dicaments co\u00fbteux qui traitent les maladies rares\u2014des conditions qui touchent moins d’une personne sur 2 000. Bien que ces traitements soient dispendieux, les experts m\u00e9dicaux et les d\u00e9fenseurs des patients soul\u00e8vent de s\u00e9rieuses pr\u00e9occupations concernant le co\u00fbt humain de ces changements politiques.<\/p>\n

Dr Aneal Khan, g\u00e9n\u00e9ticien m\u00e9dical \u00e0 l’Universit\u00e9 de Calgary<\/a> et pr\u00e9sident de l’organisation Canadienne de la PCU et des troubles connexes<\/a>, d\u00e9crit les compressions de financement comme \u00ab\u00a0une \u00e9conomie \u00e0 courte vue qui ignore les co\u00fbts soci\u00e9taux \u00e0 long terme.\u00a0\u00bb<\/p>\n

\u00ab\u00a0Quand les patients perdent l’acc\u00e8s \u00e0 des traitements efficaces, nous ne voyons pas seulement une d\u00e9t\u00e9rioration m\u00e9dicale. Nous voyons des opportunit\u00e9s d’\u00e9ducation perdues, une participation r\u00e9duite \u00e0 la main-d’\u0153uvre, un fardeau accru pour les aidants naturels, et des co\u00fbts de sant\u00e9 consid\u00e9rablement plus \u00e9lev\u00e9s \u00e0 l’avenir,\u00a0\u00bb a expliqu\u00e9 Dr Khan lors d’une entrevue virtuelle.<\/p>\n

Sant\u00e9 Canada<\/a> a approuv\u00e9 Kuvan en 2010, et les \u00e9tudes cliniques d\u00e9montrent son efficacit\u00e9 pour am\u00e9liorer la qualit\u00e9 de vie et les r\u00e9sultats neurologiques des patients atteints de PCU. L’Agence canadienne des m\u00e9dicaments et des technologies de la sant\u00e9 (ACMTS)<\/a> a reconnu ses bienfaits, bien que son prix \u00e9lev\u00e9 soit un point de discorde constant.<\/p>\n

\u00ab\u00a0C’est une question fondamentale sur le type de syst\u00e8me de sant\u00e9 que nous voulons,\u00a0\u00bb affirme Nicole Pallone, directrice g\u00e9n\u00e9rale de l’Organisation canadienne des maladies rares<\/a>. \u00ab\u00a0Les patients atteints de maladies rares font d\u00e9j\u00e0 face \u00e0 d’\u00e9normes d\u00e9fis en mati\u00e8re de diagnostic et d’acc\u00e8s aux traitements. Quand nous commen\u00e7ons \u00e0 retirer des traitements qui fonctionnent, nous disons que ces vies comptent moins.\u00a0\u00bb<\/p>\n

Le probl\u00e8me s’\u00e9tend au-del\u00e0 de la PCU. Partout au Canada, des patients atteints de conditions comme la fibrose kystique, l’atrophie musculaire spinale et diverses maladies m\u00e9taboliques rares font face \u00e0 une incertitude similaire alors que les provinces r\u00e9examinent les mod\u00e8les de financement pour les m\u00e9dicaments co\u00fbteux.<\/p>\n

En traversant la cuisine des Pollock, je remarque un syst\u00e8me complexe de balances alimentaires, de tasses \u00e0 mesurer et de tableaux nutritionnels\u2014des outils qui sont devenus moins essentiels avec le traitement Kuvan mais qui pourraient bient\u00f4t revenir \u00e0 dominer la vie quotidienne.<\/p>\n

\u00ab\u00a0Avant Kuvan, le r\u00e9gime de Charleigh \u00e9tait extr\u00eamement restreint,\u00a0\u00bb explique Karen, en sortant un classeur de plans de repas. \u00ab\u00a0Son apport en prot\u00e9ines \u00e9tait limit\u00e9 \u00e0 quelques grammes par jour. Le m\u00e9dicament permet \u00e0 son cerveau de traiter plus de prot\u00e9ines, ce qui signifie un meilleur d\u00e9veloppement, plus d’\u00e9nergie et moins de sautes d’humeur.\u00a0\u00bb<\/p>\n

Derri\u00e8re elle, Charleigh intervient : \u00ab\u00a0\u00c7a veut dire que je peux manger un burger avec des amis parfois. Pas tous les jours, mais parfois. \u00c7a peut sembler banal, mais quand on est adolescente…\u00a0\u00bb<\/p>\n

Dr John Mitchell, directeur de la Clinique des maladies m\u00e9taboliques \u00e0 l’H\u00f4pital pour enfants de Montr\u00e9al<\/a>, a \u00e9tudi\u00e9 les impacts de l’acc\u00e8s au traitement de la PCU dans diff\u00e9rentes juridictions.<\/p>\n

\u00ab\u00a0Quand nous examinons les pays ou r\u00e9gions o\u00f9 l’acc\u00e8s au traitement est in\u00e9gal, nous constatons des diff\u00e9rences mesurables dans les r\u00e9sultats,\u00a0\u00bb dit-il. \u00ab\u00a0Fonction cognitive, sant\u00e9 mentale, r\u00e9ussite scolaire\u2014ce ne sont pas seulement des mesures de qualit\u00e9 de vie. Elles d\u00e9terminent si quelqu’un devient un membre ind\u00e9pendant et contributif de la soci\u00e9t\u00e9 ou n\u00e9cessite un soutien \u00e0 vie.\u00a0\u00bb<\/p>\n

Le calcul financier est complexe. Les autorit\u00e9s sanitaires provinciales doivent \u00e9quilibrer les contraintes budg\u00e9taires imm\u00e9diates et les r\u00e9sultats \u00e0 long terme. Un rapport du Conference Board du Canada<\/a> estime que pour chaque dollar investi dans les traitements des maladies rares, environ 2,50 $ en b\u00e9n\u00e9fices sociaux et \u00e9conomiques sont g\u00e9n\u00e9r\u00e9s gr\u00e2ce \u00e0 la r\u00e9duction des hospitalisations, l’augmentation de la productivit\u00e9 et la diminution des besoins en soutien d’invalidit\u00e9.<\/p>\n

De retour chez les Pollock, Karen me montre une lettre qu’elle \u00e9crit au ministre de la Sant\u00e9 de l’Alberta. C’est sa quatri\u00e8me ce mois-ci.<\/p>\n

\u00ab\u00a0Je comprends que les budgets sont serr\u00e9s,\u00a0\u00bb dit-elle. \u00ab\u00a0Mais couper le m\u00e9dicament de Charleigh n’\u00e9conomise pas d’argent\u2014\u00e7a ne fait que d\u00e9placer les co\u00fbts ailleurs tout en r\u00e9duisant drastiquement son potentiel. Comment est-ce une bonne politique?\u00a0\u00bb<\/p>\n

La strat\u00e9gie nationale sur les m\u00e9dicaments pour les maladies rares promise depuis longtemps par le gouvernement f\u00e9d\u00e9ral, annonc\u00e9e en 2019 avec un engagement de 500 millions de dollars, est toujours en d\u00e9veloppement. Pour les familles comme les Pollock, les retards semblent de plus en plus d\u00e9sesp\u00e9rants.<\/p>\n

La semaine derni\u00e8re, des d\u00e9fenseurs des maladies rares de tout le Canada se sont rassembl\u00e9s sur la Colline du Parlement<\/a>, demandant l’acc\u00e9l\u00e9ration du cadre national. Leurs histoires variaient dans les d\u00e9tails m\u00e9dicaux mais partageaient un fil conducteur commun : l’acc\u00e8s aux traitements appropri\u00e9s a transform\u00e9 des vies de gestion m\u00e9dicale constante en v\u00e9ritable participation \u00e0 la soci\u00e9t\u00e9.<\/p>\n

\u00ab\u00a0Ces m\u00e9dicaments n’ajoutent pas seulement des ann\u00e9es \u00e0 la vie\u2014ils ajoutent de la vie aux ann\u00e9es,\u00a0\u00bb affirme Dr Khan. \u00ab\u00a0C’est quelque chose que nos \u00e9valuations des technologies de la sant\u00e9 ont du mal \u00e0 saisir ad\u00e9quatement.\u00a0\u00bb<\/p>\n

Alors que je me pr\u00e9pare \u00e0 partir, Charleigh me montre un projet scientifique sur lequel elle travaille\u2014une exploration des th\u00e9rapies g\u00e9n\u00e9tiques qui pourraient un jour fournir des traitements plus abordables pour des conditions comme la sienne.<\/p>\n

\u00ab\u00a0Je veux \u00e9tudier la biochimie<\/b>,\u00a0\u00bb me dit-elle. \u00ab\u00a0Peut-\u00eatre que je pourrai aider \u00e0 r\u00e9soudre ce probl\u00e8me un jour.\u00a0\u00bb<\/p>\n

La possibilit\u00e9 qu’elle en ait l’occasion d\u00e9pendra peut-\u00eatre des d\u00e9cisions prises dans les minist\u00e8res provinciaux de la sant\u00e9 en ce moment. Pour les Pollock et des milliers de familles canadiennes confront\u00e9es \u00e0 des circonstances similaires, les enjeux ne pourraient \u00eatre plus \u00e9lev\u00e9s.<\/p>\n<\/article>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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